Nuevos avances
Entre los últimos avances en el tratamiento de la hemofilia destacan el desarrollo de concentrados de FVIII y FIX de vida media extendida y las moléculas con dianas terapéuticas diferentes a la sustitución de los factores recombinantes. Se trata de preparados de administración subcutánea muy eficaces tanto para tratar a pacientes con inhibidores como sin ellos.
Además de representar una protección real frente a las hemorragias, el hecho de que su administración sea subcutánea y con carácter semanal o quincenal, supone una importantísima ventaja para los pacientes. De hecho, acaban de publicarse en The Lancet Haematology los resultados del primer estudio sobre la administración de emicizumab una vez el mes.
Por otro lado, los estudios con terapia génica son muy prometedores. Estos tratamientos están diseñados para que el factor desarrollado por el gen vehiculizado por adenovirus modificado tenga un nivel suficiente y perdurable en el tiempo que evite las hemorragias y no sea necesario el reemplazo exógeno de los factores deficitarios.
